被炒作的昂貴“干細胞療法”：有潛力但遠未成熟
北京時間9月24日消息，據(jù)國外媒體報道，一些醫(yī)療機構聲稱，昂貴的干細胞療法可以幫助治療癡呆癥，自閉癥，多發(fā)性硬化癥甚至腦癱患者，而為這種治療買單的眾籌活動也越來越普遍，但是，患者和捐贈者是否被利益和風險誤導了呢？
杰伊·謝蒂今年8歲。在母親希爾帕的眼里，他是個聰明伶俐的孩子，即使他做不到弟弟能做的所有事情。“杰伊不怎么坐得起來，也不怎么用手，。他不會說話，我們也不知道他的視力怎么樣，”希爾帕說，“但是，他和我們一起玩，還試圖模仿弟弟凱拉夫做的一切。”
杰伊患有腦癱。早年間，希爾帕曾試圖尋找一切可能來幫助他。每天深夜，她都在網(wǎng)上搜索有關北卡羅來納州杜克大學干細胞試驗的信息，但杰伊不符合條件。當?shù)艿軇P拉夫于2015年出生時，希爾帕和丈夫保存了小兒子的臍帶血。他們希望這些含有豐富血液干細胞的臍帶血能帶來新的可能。事情似乎出現(xiàn)了轉機。這一次，有兄弟姐妹臍帶血的孩子也可以參加試驗。希爾帕擔心杰伊的風險嗎？“這不是侵入性的，也不會造成任何傷害�！睘榱嘶I集1.5萬英鎊的治療費用，他們加入了原本為私人理療和水療法籌集的資金，此外還申請了個人貸款，并得到了儲存凱拉夫臍帶血的臍帶血銀行的進一步資助。
腦癱即腦性癱瘓，又稱腦性麻痹，是一類影響運動和協(xié)調的終身疾病。希爾帕解釋說，在杰伊的病例中，他出生前后的并發(fā)癥導致了這一疾病。目前還沒有治愈腦癱的方法，但是物理療法，語言療法和職業(yè)療法可以幫助緩解一些癥狀，然而，希爾帕希望杰伊的干細胞療法——兩個小時的靜脈注射——能帶來比以前任何療法都要好的效果。
什么是干細胞治療？
我們都有干細胞，它們是各種各樣的構建細胞，有能力發(fā)展成多種特殊的細胞類型，如肌肉細胞，皮膚細胞或腦細胞。干細胞不僅能補充我們的舊細胞，還能迅速修復和替換受傷的組織，因此，它們被比作人體內部的微型醫(yī)療隊。
干細胞治療令人興奮的地方在于，我們能夠在實驗室中培養(yǎng)出更多這樣的細胞，然后用它們來生產新的組織，替換受損的細胞，并解開疾病的機制。
到目前為止，研究人員主要致力于開發(fā)兩種不同類型的干細胞：胚胎干細胞和成體干細胞。胚胎干細胞是從正在生長的胚胎中提取出來的，具有能夠產生體內任何其他細胞的天然優(yōu)勢，這種特性被稱為多能性。然而，有些人對胚胎用于獲取這些干細胞提出了倫理上的擔憂，而使用從成人組織中提取的干細胞則可以繞過這些問題。
成體干細胞并不是天然的多能干細胞，它們往往更專門化，因此所能發(fā)育而成的細胞類型相對較少。不過，成體干細胞可以被重新編碼，以重新獲得發(fā)育的靈活性。
干細胞療法確實能為治療某些疾病帶來希望。一些基于干細胞的療法已經(jīng)得到證實和授權，用于治療特定的血液和免疫疾病，如白血病，淋巴瘤和骨髓瘤。在一些國家，干細胞療法也被批準用于治療眼睛的化學灼傷。
利用干細胞治療其他疾病的前景也激發(fā)了許多新的臨床試驗，并推動了以烏克蘭，巴拿馬和泰國為中心的“干細胞旅游”。到2018年，有超過432家美國企業(yè)在716家診所從事直接面向消費者的干細胞療法營銷。
這些診所都有一個共同的特點：令人瞠目結舌的費用，甚至像杜克大學這樣的臨床試驗也有高昂的價格標簽。
眾籌治療與風險
這就是許多人求助于眾籌的原因�！睹绹t(yī)學會雜志》（簡稱JAMA）最近的一項研究發(fā)現(xiàn)，美國在Youcare和GoFundMe上有408項干細胞治療籌款項目，尋求的資金超過700萬美元，并有13050名捐贈者承諾捐款。提供干細胞治療的診所經(jīng)常?極鼓勵這些活動，一些醫(yī)療組織的手冊中，其中一節(jié)便是“征求方法”。
這些活動往往低估或完全忽略了潛在的風險。“就是這么簡單和快捷，而且副作用很小，”一個試圖為帕金森癥患者籌集資金的頁面上如此寫道。在另一個為肌萎縮側索硬化癥（ALS）患者籌集資金的頁面上則寫道：“最重要的是，彩美旬果它已經(jīng)被證明可以減緩疾病的發(fā)展，而沒有任何副作用�！奔∥s側索硬化癥是一種常見的運動神經(jīng)元疾病。
在408項籌款活動中，只有26項提到了“風險”，即使如此，與其他治療方法相比，“風險”也是零風險或低風險的。
可以理解的是，籌款者可能有意淡化了風險，否則捐贈者可能不會捐款，然而，以下這些案例卻是完全不同的故事：
2017年，77歲的前音樂教師桃瑞絲·泰勒在GoFundMe上籌集資金，用于到美國喬治亞州進行干細胞治療，治療老年性黃斑部病變（ARMD）�！拔覀儛勰悖胰鸾z！”一位支持者在網(wǎng)頁上寫道。在接受治療之前，她能夠閱讀大字印刷的書籍，還可以自己回家�，F(xiàn)在，泰勒幾乎失明了，“當我早上醒來時，最難的事情之一就是睜開眼睛，然后發(fā)現(xiàn)一切仍然是黑暗的，一直到我睡著”。2015年，佛羅里達州至少有三名ARMD患者在接受干細胞治療后失明。
過去一年，美國至少有17名患者在接受臍帶血注射后入院治療。美國疾病控制中心證實，他們受到了一系列的細菌感染，這些患者大多在骨科，脊椎推拿和疼痛診所接受治療，并在脊柱，膝蓋和肩膀處注射干細胞。
吉姆·格拉斯在60歲出頭時發(fā)生了中風，之后他在阿根廷，中國和墨西哥尋求干細胞治療，花費了20萬美元，隨后，一個脊髓腫瘤使他的右腿癱瘓（中風已經(jīng)使他的左腿癱瘓），DNA分析表明，該腫瘤來自于注射的干細胞。
一名9歲男孩在接受干細胞移植后，患上了多發(fā)性大腦和脊髓腫瘤，病理分析證實，其脊髓腫瘤中含有至少兩名捐贈者的細胞。
眾籌項目沒有提到風險的另一個原因可能是，一些診所本身就很少傳達風險。工作人員大多穿著工作服，沒有提及任何與干細胞移植相關的潛在不良事件，然而，觀眾確實收到了一份要填寫的信用貸款申請單，這種體驗更像是參加一個勸誘觀眾的娛樂節(jié)目，或者是電視購物節(jié)目上的什么東西，而不是一個教育研討會。
眾籌活動不僅低估了干細胞療法的風險，有時還夸大了它的好處。有一個項目寫道：“干細胞治療已經(jīng)幫助了成千上萬的自閉癥兒童�！边@項旨在將一名小男孩送往巴拿馬的活動自9月以來已經(jīng)籌集了1.8萬多美元，超過了其1.5萬美元的目標。
另一項活動宣稱：“肌萎縮側索硬化癥患者都說這逆轉了他們受到的傷害！呼吸變好了，說話和吞咽也改善了，坐在輪椅上的人兩周后就能走路了。”截至目前，該活動籌集了為該患者30萬美元的目標籌集了1040美元。
在許多專家看來，這些說法都有待商榷。正如自閉癥科學基金會首席科學官阿莉西亞哈拉迪在《科學美國人》上所寫的那樣，目前沒有證據(jù)表明干細胞治療對自閉癥有效。加州大學舊金山分校神經(jīng)學教授阿諾德克里斯坦也強調，近年來使用干細胞移植治療自閉癥的試驗并未證實其有效性，盡管也有說法與此相反，他認為，這方面的研究“尚不成熟”。
不成熟的療法
使用干細胞治療肌萎縮側索硬化癥尤其具有挑戰(zhàn)性。即使移植細胞能夠遷移到損傷部位，在那里發(fā)育成熟，并在疾病惡化之前融入病人的神經(jīng)系統(tǒng)（患者的預期壽命變動較大，但通常為診斷后兩到五年的時間），它們也將遭遇充滿敵意的環(huán)境，其周圍的運動神經(jīng)元會陸續(xù)死亡。目前，大多數(shù)臨床試驗的重點是利用干細胞建立運動神經(jīng)元的實驗室模型，在此基礎上對藥物進行測試，并研究疾病機制。運動神經(jīng)元疾病協(xié)會（MND Association）認為，干細胞研究對理解，預防和治療運動神經(jīng)元疾病至關重要，但同時也指出，目前沒有可靠的證據(jù)表明干細胞可以作為一種有效的治療手段。
研究人員發(fā)現(xiàn)43.6%的籌款活動都給出了明確或肯定治療效果的聲明。這些夸大的說法可以很容易地追溯到一些披著“科學合法性”外衣的診所，它們不隸屬于聲譽良好的研究中心，但又暗示與臨床前研究存在隱含的聯(lián)系，此外也很少或沒有在同行評審的期刊上發(fā)表過文章。
有時，媒體也促進了毫無根據(jù)的炒作的傳播。2014年，退役士兵詹姆斯·德利特爾被診斷出患有帕金森癥，他在烏克蘭花了7000英鎊做了一個干細胞手術。之后，媒體頻繁引用該診所的聲明，稱75%的病人病情得到了改善�！拔易隽藘纱沃委�，就在第一次治療后，醫(yī)生讓我閉上眼睛摸鼻子，我簡直不敢相信，”德利特爾當時說，“帕金森氏癥讓我感覺就像有一個彈簧不斷地把我拉到左手邊，但在治療后不久，力量就沒那么強了，最后我的平衡感好了很多。”
兩年后，病情惡化的德利特爾表示，他感到“十分惱火，錢打了水漂，而且受到了欺騙”。然而，2014年的大多數(shù)讀者永遠不會知道，這位希望干細胞治療“創(chuàng)造奇跡”的人，最終得出的結論是：干細胞治療不過是一個騙局。
患者甚至可能在付了錢之后得不到診所承諾的東西，更不用說有效的治療了�？的螤柎髮W的再生醫(yī)學研究員麗莎福捷測試了9種產品，但“沒有一種產品含有干細胞，也沒有任何一種活細胞”，因此，人們很可能是在為沒有干細胞的虛假治療進行眾籌和捐助。
并不是所有的干細胞都是一樣的。一些試驗使用間充質干細胞（mesenchymal stem cell）。這類細胞主要存在于骨髓中，在骨骼組織（包括軟骨，骨和脂肪細胞等）的形成和修復中起著重要作用。然而，對于這些細胞是否具有干細胞的功能，還存在嚴肅的爭論。甚至第一個給它們命名的阿諾德·卡普蘭也認為，應該給間充質干細胞改名，以平息對其多能潛力的純粹炒作。
潛力和局限
這些都不能否認未來（真正的）干細胞療法在幫助某些神經(jīng)疾病方面的潛力。帕金森氏癥的神經(jīng)退行性病變是相對集中的，即多巴胺能神經(jīng)元在一個叫做中腦的特定區(qū)域逐漸丟失，這使其成為很好替換細胞的潛在候選，以治療其某些癥狀。
日本京都大學的一項試驗使用了誘導多能干細胞，這種干細胞是通過對皮膚和其他細胞進行重新編碼，使其恢復到胚胎樣狀態(tài)發(fā)育而成，這些細胞會變成其他類型的細胞，在帕金森氏癥的例子中即多巴胺前體細胞。在為期兩年的試驗開始時，研究人員興奮地表示：“我們在頭部左側的額部打了一個洞，移植了大約240萬個細胞�！庇两鹕习Y協(xié)會對干細胞移植的潛力保持樂觀，但強調研究必須在英國“嚴格的倫理和監(jiān)管框架”下進行。
近年來，人們對多發(fā)性硬化癥的興趣明顯上升。自體造血干細胞移植（AHSCT）的目的是取代或重啟人體的免疫系統(tǒng)：高劑量的化療會摧毀病人現(xiàn)有的免疫系統(tǒng)，而用化療前收集的干細胞或許可以重建免疫系統(tǒng)。
針對多發(fā)性硬化癥的自體造血干細胞移植在英國的一些私人診所和英國國民健康保險體系（NHS）中都有提供，盡管只有非常少的幾個中心具有有限的資格，這種治療是激進的，在世界范圍內仍處于試驗階段，估計死亡率為330分之一。
然而，為什么用于治療多發(fā)性硬化癥的干細胞療法沒有用于治療其他神經(jīng)疾病呢？
在多發(fā)性硬化癥中，病情具有明確的免疫基礎，因此，將骨髓移植作為治療這種疾病的方法更合乎邏輯，在神經(jīng)退行性疾病（如帕金森氏癥）中，沒有這樣的基礎，因此這么做沒有邏輯可言，盡管干細胞移植有望治療多發(fā)性硬化癥，但許多患者仍對結果感到失望。
一些患者覺得自己根本沒有時間等待長期臨床試驗的良好結果。以下是一位肌萎縮側索硬化癥患者的籌款請求：“我的呼吸下降到32%，不能說話，失去了對手腳的控制。我有一個呼吸面具，每天要戴12到14小時……請幫幫我！”
那些“呼吸下降到32%”的患者難道沒有權利嘗試任何可能拯救他們的方法嗎？患者的這種脆弱性很容易被利用，并且會面臨包括腫瘤在內的潛在風險，合法的干細胞研究將會因此受到影響。如果出現(xiàn)問題，彩美旬果監(jiān)管機構可能會在未來一段時間內禁止這類療法，因為他們相信，這些診所提供的療法，本質上與那些通過適當?shù)睦硇苑椒ň徛七M臨床試驗的研究中心相同。
越來越多的人意識到，眾籌平臺也應該承擔責任。不安全或缺乏證據(jù)的治療活動還在繼續(xù)籌款，資金已經(jīng)達到了數(shù)百萬美元。
保?患者
的確，這些眾籌平臺可以讓患者探索各種選擇，保留希望并彌補保險缺口，同時讓家人和朋友能夠提供支持。但是，平臺難道不應該禁止不良行為，阻止錯誤信息的傳播嗎？
GoFundMe在今年早些時候發(fā)表了一份聲明，表示未必如此：“盡管我們希望成為一個幫助個人籌款的平臺，但我們也認為，我們不能干涉用戶的決定。”在社會呼吁眾籌網(wǎng)站應嚴格審查癌癥治療申請之后，為了保?患者免受未經(jīng)證實或危險的治療（如“臭氧療法”和維生素注射），GoFundMe已經(jīng)禁止用戶尋求在某些診所治療的捐助，并且報告稱，他們正在積極評估對某些干細胞治療籌款活動的擔憂。
“圍繞某些干細胞診所，人們提出了新的擔憂，我們正在以深思熟慮的方式來處理干細胞治療籌款活動，同時繼續(xù)為人們提供一個安全的平臺，為他們的需求和事業(yè)籌集資金，” GoFundMe在一份聲明中說，“我們正與該領域的專家和醫(yī)療監(jiān)管機構接觸，了解最新的監(jiān)管進展，以及這些進展如何影響我們的客戶�！�
此前JustGiving在被問及類似的擔憂時曾表示：“我們不認為自己有能力對此做出判斷�！彼麄兟暦Q將確保所有眾籌頁面都遵守法律要求，以及“使用我們平臺的人的安全和幸福，無論他們是在籌集資金還是為某項事業(yè)捐款，始終是我們的優(yōu)先事項”。
英國眾籌和兒童慈善機構“希望之樹”（Tree of Hope）則采取了另一種方式。他們的醫(yī)療委員會接受英國干細胞基金會的指導。該慈善機構副首席執(zhí)行官兼家庭支持主管李瓦倫斯說：“患者家庭會在所有其他選擇都用盡時轉向希望之樹。我們和一些了不起的父母一起工作，雖然他們常常很絕望，但我們會確保按照他們的節(jié)奏，和他們一起做出選擇�！北M管該機構已經(jīng)為一些家庭的干細胞移植提供了眾籌資助，但還是有保障措施的。
“我們很樂意花時間與父母聯(lián)系，就這類治療尋求建議，如果父母不愿意考慮認可的臨床試驗或替代治療方案，我們通常?拒絕申請，”李·瓦倫斯說，“雖然我們不是一個規(guī)模很大的眾籌機構，但通過我們在整個過程中的檢查和衡量，我們肯定會努力成為最合乎道德的眾籌機構之一�！�
尋找希望
杰伊·謝蒂最終在杜克大學接受了兩個小時的干細胞注射。希爾帕的期望是什么？“我知道這不是一種治療方法，我知道他將來還是無法行走或奔跑，但說實話，我希望杰伊至少能在六個月后坐起來，不幸的是，這種情況并沒有發(fā)生�！彼f，“我們沒有看到任何實質性的變化，但他沒有之前那么麻痹，他的意識更清楚了，對我們來說，這有非常重要的意義，這是所有物理療法的基礎。”
但是，干細胞療法是這種改善的原因嗎？也許隨著杰伊的成長，他也會獲得更多的身體機能？希爾帕說：“這很難確定，因為我們已經(jīng)做了很長時間的治療�！�
到目前為止，杜克大學醫(yī)學中心對腦癱的干細胞研究還沒有達到預期，盡管工作還在進行中。2017年，63名腦癱兒童隨機接受了干細胞治療（一次臍帶血注射）或安慰劑，但令人失望的是，研究人員在基線注射一年后沒有發(fā)現(xiàn)運動功能有任何變化。不過，他們的報告稱，更高劑量的藥物治療效果更好，但加州大學戴維斯分校醫(yī)學院的保羅諾普弗勒并不相信，他說：“基于研究規(guī)模較小，而且同一組樣本具有高度變異性，安慰劑組與預期值的變化，以及相對于安慰劑的高劑量可能存在的適度差異，我不認為報告的效果有意義�！彼�指出，連同杜克大學自閉癥研究小組的一項研究，這些結果“并不表明臍帶細胞對兒童神經(jīng)系統(tǒng)疾病有較強的積極作用”。
支持為杰伊籌款的臍帶血干細胞銀行Cells4Life仍在其網(wǎng)站上寫道，“杜克大學的試驗表明，臍帶血可以逆轉腦癱的癥狀”。該機構表示，他們的使命是“儲存每一個嬰兒的臍帶血”，而這些臍帶血的售價從1495英鎊到2090英鎊不等，外加每年額外的保管費。
杰伊·謝蒂一家并沒有被現(xiàn)實擊倒�！叭绻覀冋业搅似ヅ�，如果杜克大學也開展了類似的試驗，我非常樂意為此付錢，”希爾帕說，“如果我們有錢的話，老實說，我們會一直進行下去。杰伊的大腦中有很多空白，他需要新的細胞。”
與此同時，希爾帕和其他家長將繼續(xù)在網(wǎng)絡上尋找任何可能幫助孩子的信息，尋找治療方法和希望。只要他們這么做，干細胞診所就會回應他們的需求，無論治療有沒有效果。（任天）
